Capricor Therapeutics oznámila dramatický nárůst ceny akcií o 14,6 % v premarketu 3. prosince 2025, po zveřejnění pozitivních výsledků ze své klíčové fáze 3 klinické studie HOPE-3 zaměřené na terapii Deramiocel pro Duchennovu svalovou dystrofii (DMD).
Studie, která zahrnovala 106 účastníků ve věku kolem 15 let, prokázala významné zpomalení progrese onemocnění. Hlavní cíl, měření funkce horních končetin, zaznamenal 54 % zpomalení v porovnání s placebem (p=0,029). Druhotné cíle potvrdily také 91 % zpomalení poklesu srdeční funkce (p=0,041).
Generální ředitelka Linda Marbán uvedla: „Studie HOPE-3 poskytla silné a jednoznačné důkazy, že Deramiocel může zásadně zlepšit průběh Duchennovy svalové dystrofie, což potvrzují statisticky významné zlepšení jak ve skeletální, tak v srdeční funkci.“
Přesto někteří investoři, včetně Martina Shkreliho, vyjádřili pochybnosti o výsledcích, přičemž Shkreli kritizuje metodiku studie a tvrdí, že výsledek je ojedinělý. „Myslím, že CAPR selhalo,“ prohlásil, a dodal, že analýzy nebyly předem stanovené.
Capricor plánuje využít tyto výsledky k odpovědi na FDA, od níž dříve obdržel Complete Response Letter. Očekávají, že data podpoří budoucí regulační schválení.
Příznivé výsledky studie naznačují, že Deramiocel si zachovává příznivý profil bezpečnosti a tolerance, což je nakonec klíčové pro jeho další vývoj a aplikaci v klinické praxi.
