Watertown, Massachusetts – Společnost Disc Medicine, Inc. , která se nachází ve fázi klinického výzkumu a má tržní kapitalizaci 3,52 miliardy dolarů, dnes oznámila pozitivní data z klinického zkoušení RALLY-MF fáze 2 zaměřeného na DISC-0974 pro anémii spojenou s myelofibrózou (MF). Výsledky byly prezentovány na výroční konferenci hematologie v Orlandu.
Zavedení studie zahrnovalo 47 dospělých pacientů s MF a anémií k 16. říjnu. Pacienti byli léčeni 50 mg DISC-0974 podávaným každé čtyři týdny až po dobu šesti léčebných cyklů. Zaznamenané výsledky ukázaly, že 63 % pacientů bez závislosti na transfuzích dosáhlo zvýšení hladiny hemoglobinu o minimálně 1 g/dL po dobu alespoň 12 týdnů.
Mezi pacienty, kteří potřebovali transfúze s nízkou potřebou, 71 % dosáhlo nezávislosti na transfuzích během 16 týdnů. Pacienti s vysokou potřebou transfuzí, kteří byli ve studii alespoň 85 dní, měli 67 % úspěšnost v redukci transfuzních požadavků o více než 50 %.
Prezident a generální ředitel společnosti Disc Medicine, John Quisel, vyjádřil nadšení nad tím, že společnost nadále pozoruje silné hematologické odpovědi na DISC-0974, a to i při současné terapii JAK inhibitory.
Účinnost léčby byla dobře tolerována, přičemž průjem a infekce močových cest byly jedinými vedlejšími účinky, které odhalila studie. Společnost plánuje sdílet další data ve druhé polovině roku 2026.
Vedle klinických výsledků oznámila Disc Medicine také veřejnou nabídku akcií v hodnotě přibližně 250 milionů dolarů, což je součástí širší strategie zaměřené na potenciální komercializaci přípravku bitopertin a pokračující výzkum a vývoj.
Šéf výzkumu a vývoje, analytik společnosti Jefferies , udržuje rating „Koupit“ pro Disc Medicine s cílovou cenou 127 dolarů, přičemž poukazuje na důležité nadcházející katalyzátory a projíždějící tržní příležitosti.
