Akcie společnosti Agios Pharmaceuticals klesly o 7 % poté, co firma oznámila, že Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) dosud nevydal regulační rozhodnutí ohledně jejího dodatečného registračního požadavku (sNDA) pro lék mitapivat.
Tento požadavek se týká léčby pacientů s non-transfusion-dependent a transfusion-dependent alpha- či beta-thalassemii. Schválení zůstává pod aktivním přezkumem, ačkoliv měl být podle plánu schválen dne 7. prosince 2025.
Agios Pharmaceuticals, která se specializuje na léčiva pro pacienty s vzácnými nemocemi, uvedla, že úřad nepožádal o žádná nová data týkající se účinnosti nebo bezpečnosti a společnost taková data také nepředložila. Nicméně FDA dosud nesdělil časový rámec pro konečné rozhodnutí.
Podle prohlášení Agios se úřad a společnost snaží rychle dokončit materiály potřebné pro registrační rozhodnutí a plán Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) pro lék.
Zpoždění v rozhodnutí představuje nejistotu pro investory, kteří očekávali verdikt v plánovaném termínu. Mitapivat se hodnotí jako potenciální léčebná možnost pro thalassemii, což je skupina dědičných poruch krve, které bývají provázeny sníženou nebo abnormální produkcí hemoglobinu.
