Společnost Amgen oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil její nový lék UPLIZNA (inebilizumab-cdon) pro léčbu generalizované myastenií gravis (gMG) u dospělých pacientů, kteří jsou pozitivní na protilátky proti acetylcholinovému receptoru (AChR) a protilátky proti tyrosinkináze specifické pro svaly (MuSK). Tato terapie je první a jedinou CD19-cílenou B-buněčnou léčbou schválenou pro tuto indikaci.
UPLIZNA vyžaduje pouze dvě udržovací dávky ročně po počátečním načtení. Toto schválení bylo založeno na výsledcích Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial (MINT), které prokázaly 1,9 bodové zlepšení v hodnocení denních aktivit pacientů ve srovnání s placebem po 26 týdnech.
„Cílením na B-bunky pozitivní na CD19 nabízí UPLIZNA nový přístup k léčbě, který se zaměřuje na biologickou příčinu onemocnění,“ uvedl Jay Bradner, výkonný viceprezident pro výzkum a vývoj společnosti Amgen.
Generalizovaná myastenie gravis je vzácná chronická autoimunitní porucha, která postihuje přibližně 80 000 až 100 000 lidí v USA, jež způsobuje kolísání svalové slabosti a může narušit dýchání, mluvení a vidění. V rámci klinické studie MINT došlo také k podpoře redukování dávkování steroidů, přičemž 87,4 % pacientů užívajících UPLIZNA snížilo svou dávku steroidů na 5 mg nebo méně denně do 26. týdne.
Mezi nejběžnější nežádoucí účinky hlášené v klinické studii patřily bolesti hlavy a reakce související s infuzí. UPLIZNA dosud dosáhla tří schválení, včetně předcházejících indikací pro neuromyelitickou optickou spektrální poruchu v roce 2020 a pro imunoglobulin G4-související onemocnění v dubnu 2025.
