FibroGen, Inc. oznámila zvýšení ceny akcií o 3 % po udělení Orphan Drug Designation pro svůj lék roxadustat od U.S. Food and Drug Administration. Tato označení jsou poskytována pro léky určené k léčbě vzácných onemocnění, která postihují méně než 200 000 lidí v USA.
Roxadustat je vyvinut jako potenciální léčba pro myelodysplastické syndromy (MDS), což je onemocnění, které postihuje přibližně 58 000 pacientů v USA, z nichž 85 % trpí anemií. Aktuální první linie léčby nedokáže poskytnout nezávislost na transfuzích u méně než 50 % pacientů.
Generální ředitel firmy FibroGen, Thane Wettig, uvedl: „Orphan Drug Designation udělené roxadustatu pro MDS podtrhuje zásadní mezeru v léčbě tohoto onemocnění a zdůrazňuje potřebu pacientů o další komfortní léčbu, která může poskytnout trvalou odpověď.“
Společnost v současnosti finalizuje protokol pro fázi 3, který bude předložen FDA ve čtvrtém čtvrtletí 2025. Roxadustat, který se podává perorálně, by mohl nabídnout výhodu oproti současným druhotným léčbám pro pacienty s MDS, jak uvedla firma.
