Akcie Kyverna Therapeutics vzrostly o 14 % v reakci na oznámení o pozitivních údajích z registrančního fáze 2 klinické studie léku mivocabtagene autoleucel (miv-cel) určeného pro syndrom tuhé osoby (SPS). Tyto výsledky byly zveřejněny v pondělí 15. prosince 2025.
Studie KYSA-8 prokázala statisticky významné klinické přínosy ve všech primárních a sekundárních cílech. Mezi klíčovými zjištěními bylo, že pacienti dosáhli medianského zlepšení o 46 % ve zkoušce časovaného chůze na 25 metrů ve srovnání s výchozím stavem. 81 % pacientů překročilo klinicky významný prah zlepšení o 20 %.
Co je zajímavé, 67 % pacientů, kteří dříve potřebovali pomůcky pro chůzi, již po léčbě pomoc nezbytně nepotřebovali. 100 % pacientů zůstalo bez imunoterapie po jedné dávce terapie CD19-cílenými CAR T-buňkami.
„Jsme velmi potěšeni, že můžeme sdílet transformativní údaje v oblasti syndromu tuhé osoby, které mohou otevřít cestu k tomu, aby miv-cel byl prvním a jediným schváleným lékem pro SPS a CAR T-buňkovou terapií pro autoimunitní onemocnění,“ uvedl Warner Biddle, generální ředitel Kyverna Therapeutics.
Terapeutická metoda byla obecně dobře tolerována, přičemž nebyly pozorovány žádné případy vysokého stupně syndromu uvolnění cytokinů nebo neurotoxicity spojené s buňkami efektorové imunity. Někteří pacienti zažili zvládnutelnou Grade 3/4 neutropenii, což je známý vedlejší účinek CAR T terapií.
Syndrom tuhé osoby je oslabující, progresivní autoimunitní onemocnění postihující přibližně 6 000 pacientů v USA, přičemž v současnosti neexistují žádné schválené léčby od FDA. Kyverna plánuje v první polovině roku 2026 podat žádost o biologickou licenci FDA pro tento syndrom.
Léčba již získala označení Regenerative Medicine Advanced Therapy a Orphan Drug pro tuto indikaci.
