Akcie biopharmaceuticalní společnosti Ipsen klesly o 2 % poté, co bylo oznámeno, že jejich fáze II klinického hodnocení FALKON zaměřeného na fibrodysplazii ossifikační progresivní (FOP) neuspěla v dosažení primárního cíle. Tato zkouška byla navržena pro děti i dospělé trpící tímto onemocněním.
Pivotalní zkouška neprokázala pokles nového heterotopického osifikace u pacientů ve srovnání s placebem, což vedlo k jejímu zrušení. Očekávaný léčebný přípravek fidrisertib, který byl navržen jako orální terapie cílená na ALK2 kinázu, byl obecně dobře tolerován, a to bez zpráv o bezpečnostních obavách.
„Tyto výsledky jsou zklamáním pro komunitu FOP a pacienty žijící s tímto devastujícím onemocněním,“ uvedla Christelle Huguet, EVP, vedoucí výzkumu a vývoje ve společnosti Ipsen.
Trial FALKON zahrnoval celkem 113 pacientů z celého světa a trval více než pět let. FOP je ultra-řídce se vyskytující genetická porucha, která způsobuje tvorbu kostí v měkkých tkáních, jako jsou svaly a šlachy, což vede k výraznému zkrácení průměrné délky života na 56 let.
Přestože byla zkouška neúspěšná, Ipsen zdůraznil svůj závazek pokračovat ve výzkumu a zlepšení porozumění této nemoci, která postihuje přibližně 900 pacientů po celém světě.
