Akcie společnosti Ultragenyx Pharmaceutical Inc. dnes klesly o 44,5 %, poté, co firma oznámila neúspěch ve třetí fázi klinických zkoušek léku setrusumab (UX143) při léčbě osteogenesis imperfecta.
Výsledky obou studií, Orbit a Cosmic, nenaplnily primární cíle, neboť se nepodařilo dosáhnout statisticky významného snížení ročních klinických zlomenin ve srovnání s placebem a bisfosfonáty. Přesto obě studie prokázaly statisticky významné zlepšení minerální hustoty kostí (BMD) v porovnání s kontrolními skupinami.
CEO Ultragenyx, Emil Kakkis, vyjádřil své zklamání: „Jsme překvapeni a zklamáni těmito výsledky, vzhledem k slibným datům z naší fáze 2 a absenci schválených léčebných možností pro pacienty s OI, kteří trpí značnou bolestí a postižením.“
V návaznosti na tento neúspěch, Ultragenyx plánuje provést zásadní snížení nákladů a pokračovat v dalším zkoumání získaných dat pro rozhodnutí o dalším směřování programu. I přes tuto klinickou ztrátu firma dál generuje komerční příjmy z čtyř schválených produktů a připravuje se na potenciální uvedení genové terapie a klíčový výsledek fáze 3 v léčbě Angelmanova syndromu v nadcházejícím roce.
