Praxis Precision Medicines Inc zaznamenala významný nárůst akcií o 17,1 % během předobchodního obchodování, poté co americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA ) přidělil jejímu léku ulixacaltamid status Breakthrough Therapy Designation (BTD). Tento status umožňuje urychlený vývoj a regulaci léčiv pro nemoci, které mají významné neuspokojené medicínské potřeby.
Společnost nedávno úspěšně absolvovala pre-NDA schůzku s FDA a plánuje podat žádost o novou drogu (NDA) začátkem roku 2026. BTD byl založen na pozitivních výsledcích z programu Essential3, který zahrnoval dvě klíčové studie fáze 3.
Generální ředitel Praxis, Marcio Souza, uvedl: „Udělení statusu Breakthrough Therapy pro ulixacaltamid dále podtrhuje jeho potenciál vyřešit značné neuspokojené potřeby pacientů s esenciálním třesem (ET).“
Odborníci na trh reagovali na zprávu pozitivně. Analytik společnosti Jefferies , Kambiz Yazdi, poznamenal: „Získání statusu BTD pro ulixacaltamid s příležitostí překročit 2,5 miliardy dolarů na trhu je zásadním krokem vpřed.“ Očekává se, že pravděpodobnost schválení vzroste na 80-90 %, což je nárůst z předchozí hodnoty 70 %.
