BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ: BCRX) zaznamenal nárůst akcií o 4 % po oznámení o schválení ORLADEYO – orálních pelet pro profylaktickou léčbu dědičného angioedému (HAE) u dětí ve věku od 2 do 12 let.
To činí ORLADEYO prvním a jediným orálním profylaktickým léčivem pro mladé pacienty s HAE. Až dosud měly děti mladší 12 let přístup pouze k léčbě podávané intravenózně nebo injekčně pod kůži.
Rozhodnutí FDA bylo podpořeno mezidobovými daty klinické studie APeX-P, která prokázala dobrou toleranci léčby a konzistentní bezpečnostní profily, s prokázaným trvalým snížením měsíčních frekvencí záchvatů. Nejčastějším hlášeným vedlejším účinkem byla nazofaryngitida.
„Dnešní schválení ORLADEYO nabízí vítané orální preventivní řešení pro děti žijící s HAE a poskytuje rodinám a klinikům důležitou možnost pro sdílení rozhodnutí, která odpovídají potřebám pacientů,“ uvedl Anthony J. Castaldo, generální ředitel U.S. Hereditary Angioedema Association.
Nová formulace pelet je navržena speciálně pro děti, což usnadňuje užívání nasypáním přímo do úst nebo posypáním na měkké jídlo. BioCryst upozorňuje, že HAE se obvykle projevuje v dětství, přičemž přibližně 40 % dětí zažívá svůj první záchvat do 5 let.
Předchozí kapslová forma ORLADEYO byla poprvé schválena v prosinci 2020 pro pacienty od 12 let a nyní je schválena ve více než 45 zemích. Společnost také podala žádost o schválení formulace orálních pelet v Evropě. Celkové předepsané množství léčby v USA přesahuje 3 500 pacientů.
