Sanofi oznámila, že její investigativní terapie efdoralprin alfa byla udělena evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) status orphan designation pro léčbu deficitu alfa-1 antitrypsinu (AATD), který souvisí s emfyzémem. Tento status se vztahuje na potenciální nová léčiva pro vzácné stavy, které postihují maximálně 5 z 10 000 jedinců v EU.
Studie ElevAATe, která probíhala v globálním měřítku, ukázala, že efdoralprin alfa je superiorní ve srovnání se standardní terapií na bázi plazmy, zejména při podávání každé tři až čtyři týdny. Terapie splnila všechny primární a klíčové sekundární cíle v rámci klinického hodnocení.
Deficit alfa-1 antitrypsinu je vzácná dědičná porucha, kterou trpí přibližně 235 000 lidí na celém světě. Tento stav se projevuje nízkými hladinami proteinu alfa-1 antitrypsinu, což vede k chronickému poškození plic a vzniku obstrukční plicní nemoci, včetně emfyzému. Bez adekvátních hladin tohoto proteinu jsou pacienti vystaveni závažnému riziku poškození plicní tkáně.
Podle Sanofi, nové terapie nebyly zavedeny pro AATD od doby, kdy byly první plazmové léčby použity v roce 1987. To zdůrazňuje významný neuspokojený zdravotní potřeby, když přibližně 90 % jedinců s tímto stavem zůstává nediagnostikovaných. Sanofi plánuje prezentaci klinických dat na nadcházející lékařské konferenci a projednání dalších kroků s globálními regulačními orgány.
